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产业咨询业务介绍

聚焦生物医药领域

细胞基因治疗行业分享

资料来源：弗若斯特沙利文、中信证券

一、细胞基因治疗

（CGT，Cellular and Gene Therapy）

是指将确定的遗传物质转移至患者的特定靶细胞内，通过基因添加、基因修正、基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因，达到治愈疾病目的的过程。主要分为体外治疗和体内治疗。

二、细胞基因治疗分类

基因治疗

基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术导入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。根据给药方式不同，可以分为体外基因治疗和体内基因治疗。

细胞治疗

细胞治疗是指获取人自体或异体来源的具有特定功能的活细胞，经体外操作后输入（或植入）人体，达到治疗某种疾病的目的。体外操作包括但不限于分离、纯化、培养、扩增、活化、细胞（系）的建立、冻存复苏等，使这些细胞具有增强免疫、杀死病原体和肿瘤细胞、修复和重建组织等功能。

根据细胞类型，细胞治疗可分为免疫细胞治疗、干细胞治疗，以及其他体细胞治疗。

根据细胞来源，细胞治疗可分为自体细胞治疗、异体细胞治疗。

根据技术类型，细胞治疗可分为非基因编辑细胞治疗和基因编辑细胞治疗。前者直接运用人体自身细胞如干细胞进行分化以修复或重建正常细胞；后者在治疗前对人体细胞进行基因编辑，使其具有靶向性，达到治疗某种疾病的效果。

三、免疫细胞治疗

数据来源:MSCLC官网，AnuragKSingh, et al.(2020) Lancet Oncol，PhammaGO®数据库，医药魔方整理

细胞免疫治疗

第一代：细胞因子激活的杀伤细胞（LAK），肿瘤侵润淋巴细胞（TIL）

第二代：细胞因子诱导的杀伤细胞（CIK）

第三代：树突状抗原呈递细胞(DC)刺激细胞因子诱导的杀伤细胞 （DC-CIK）

第四代：利用肿瘤靶向T细胞受体（TCR-T），嵌合抗原受体(CAR-T，CAR-NK，CAR-M，CAR-γδT)

四、 iPSC细胞的定义和应用

iPSC治疗示意图（图源百家号）

诱导多能干细胞

（induced pluripotent stem cells，iPSC）

是指通过体外技术路径对体细胞进行重编程，逆分化培养出的一类具有类似人胚干细胞特征的多能干细胞。

iPSC具有多向分化和强大自我复制潜能，在一定条件下可以分化成多种功能细胞，且可以在体外培养获得数百万甚至数十亿的临床相关表型细胞，如心肌细胞、神经元细胞、胰岛细胞等，在临床治疗、药物研发、医疗美容等多个领域具有广阔的应用前景。

五、国内细胞基因治疗行业政策

资料来源:弗若斯特沙利文、光大证券研究所、国家药品审评中心

自2016年以来，细胞基因治疗行业步入规范化发展时代。2021年颁布的《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》对细胞免疫治疗产品探索性临床试验和确证性临床试验的若干技术问题提出了建议和推荐，并规范了对免疫细胞治疗产品的安全性和有效性的评价方法。

六、报告部分内容展示

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